Stwardnienie zanikowe boczne, zwane także chorobą Charcota (tac. sclerosis lateralis amyotrophica), jest rzadko spotykaną degeneracyjną chorobą komórek rdzenia kręgowego, nerwów czaszkowych oraz innych wyspecjalizowanych komórek nerwowych, zajmujących się kontrolą ruchu mięśni ciała, twarzy oraz narządów wewnętrznych. Choroba ta występuje u jednej na pięćdziesiąt tysięcy osób. Pojawia się najczęściej w piątej i szóstej dekadzie życia, dotyka częściej mężczyzn. Pierwszymi objawami są zaniki mięśni rąk i dłoni oraz spastyczny nie­dowład nóg i stóp. W dalszym przebiegu pojawiają się zaniki kolejnych grup mięśniowych z charakterystycznym drżeniem oraz spastycznością (podwyższonym naprężeniem) mięśni.

W toku rozwoju choroby dochodzi do powolnego, lecz systema­tycznego pogarszania się sprawności ruchowej, a w późniejszych eta­pach – do całkowitego paraliżu i ostatecznie śmierci spowodowanej zatrzymaniem pracy przepony i mięśni oddechowych. Skuteczne le­czenie nie jest możliwe. Poza nielicznymi przypadkami, stwardnienie zanikowe boczne nie dotyka sfery intelektualnej człowieka, czego przykładem jest genialny brytyjski fizyk teoretyk, profesor Stephen William Hawking, walczący z kalectwem spowodowanym przez stwardnienie zanikowe boczne od ponad 40 lat.

Stwardnienie zanikowe boczne podlega prawom dziedziczenia wieloczynnikowego, zaledwie w jednym przypadku na dziesięć jest ro­dzinne. Jego objawy występują mniej więcej 10 lat wcześniej niż w for­mie sporadycznej. Większość przypadków rodzinnych jest dziedziczo­na dominująco. Możliwe są badania molekularne genu związanego ze stwardnieniem bocznym dziedziczonym dominująco. Jest to gen SOD1, a jego mutacje zostały odkryte w 1993 roku. Gen ten koduje enzym dizmutazę, który zajmuje się neutralizowaniem wolnych rodników w mitochondriach. Mimo długoletnich prac badawczych ciągle nie stwier­dzono, w jaki sposób mutacje SOD1 powodują zniszczenie neuronów i stwardnienie zanikowe boczne. Istnieje także bardzo rzadko wystę­pujący rodzaj stwardnienia bocznego, który dziedziczy się recesywnie. Nie odkryto jeszcze genu związanego z tym typem dziedziczenia.